تحدثت وسائل إعلام إماراتية عن قيام متبرعين بشراء الدواء الأغلى بالعالم وتقديمه لطفلة سورية تعيش في الإمارات.
وقالت صحيفة الإمارات اليوم: ” إن دواء جينيًا لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي تم تقديمه للطفلة السورية منيرة من قبل متبرعين.”
وقد تصدر الدواء قائمة الأدوية الأغلى في العالم، بقيمة تقدر بنحو ثمانية ملايين درهم (الدولار يساوي 3.67 درهم) أي أن سعره يتجاوز المليوني دولار.
دواء Zolgensma الأغلى في العالم:
أوناسمنوجين أبيبارفوفك أو كما يعرف باسم الشائع AVXS-101 والمسوق تحت الاسم التجاري زولجنسما، هو علاج جيني يستعمل في علاج اضطراب عصبي عضلي شديد اسمه ضمور العضلات الشوكي الذي يعود سببه إلى طفرة في جين SMN1 والذي بدوره يقلل بشكل كبير من كمية بروتين SMN1 الضروري لبقاءالأعصاب الحركية.
ويتكون من قفيصة فيروس مرتبط بالغدانية مكملة-ذاتيًا والتي تحتوي على جين محور لبروتين SMN1 مع محفزات. يعطى الدواء وريديا أو داخل القراب.
يُعتقد أن جرعة واحدة من الدواء سيكون لها تأثير دائم طوال حياة المريض.
اقرأ أيضاً: قرار ألماني جديد يصدم الضباط في جيش الأسد
طورت شركة AveXis للتقانات الحيوية هذا الدواء، وهي شركة فرعية لنوفارتس، استنادًا إلى اكتشاف سابق من قبل الباحثين الفرنسيينفي 24 مايو 2019، رخص استعماله في الولايات المتحدة للأطفال الذين تقل أعمارهم عن السنتين سعره الذي أعلن عنه يبلغ 2.125 مليون دولار أمريكي.
وقالت استشارية أمراض الأطفال والوراثة الإكلينيكية بمستشفى لطيفة بدبي، الدكتورة فاطمة البستكي، إن القيمة مبالغ فيها، خصوصًا أن “نوفارتيس” المنتجة للدواء لم تقم بتطوير العقار، وإنما حصلت عليه في أعقاب شرائها لشركة “AveXis” الأمريكية بقيمة 8.7 مليارات دولار.
مرض ضمور العضلات الشوكي:
ضمور العضلات الشوكي(إس إم إيه) (بالانجليزيةSpinal Muscular Atrophy -S.M.A) مرض وراثي يصيب الأعصاب التي تظهر من الحبل الشوكي الموجود في العمود الفقري، و يظهر على شكل ضمور عضلات الأطراف مع ارتخاء شديد في العضلات.
ومرض ضمور العضلات الشوكي (إس إم إيه) يجعل العضلات في أجسام المصابين أضعف، وهذا يعني أن لدى الأشخاص المصابين بمرض (إس إم إيه)مشاكل تنفّسية ومشاكل في البلع.